Oncolytica (geneesmiddelen tegen kanker)
Oncolytica zijn geneesmiddelen die worden ingezet om kanker te behandelen. Vooral nieuw ontwikkelde oncolytica kunnen erg duur zijn. Een voorbeeld van dure oncolytica zijn doelgerichte therapieën.
Wat is doelgerichte therapie?
Doelgerichte therapie werkt tegen bepaalde eigenschappen van kankercellen, bijvoorbeeld door een eiwit van de kankercel te blokkeren. Doordat doelgerichte therapieën specifiek gericht zijn op het tumorweefsel is er minder schade aan gezond weefsel. Hierdoor zorgt doelgerichte therapie voor minder bijwerkingen dan chemotherapie.
Er zijn 2 soorten medicijnen bij doelgerichte therapie: monoklonale antilichamen en kleine moleculen.
Kosten beperken
In het Erasmus MC proberen we de kosten van oncolytica zoveel mogelijk te beperken. Ziekenhuisapotheker Roelof van Leeuwen vertelt in het onderstaande artikel hoe wij dat doen.
‘Op de bres voor slimmer en efficiënter gebruik van oncolytica’ – DOQ, 2021.
Stamceltransplantatie
Sommige kankersoorten, zoals acute leukemie en lymfeklierkanker, kunnen we behandelen met een stamceltransplantatie. Bij een stamceltransplantatie krijgt een patiënt stamcellen toegediend. Deze stamcellen kunnen van de patiënt zelf zijn of van een donor.
Een stamceltransplantatie met eigen cellen heet een autologe stamceltransplantatie. Een stamceltransplantatie met stamcellen van een donor heet een allogene stamceltransplantatie.
CAR-T-celtherapie
Sinds enkele jaren kunnen een aantal kankersoorten worden behandeld met CAR-T-celtherapie. Bij deze therapie worden de afweercellen van de patiënt zo bewerkt dat ze de kankercellen aanvallen en opruimen.
Hoe werkt CAR-T-celtherapie?
Bij CAR-T-celtherapie worden er witte bloedcellen van een patiënt afgenomen, bewerkt en weer toegediend. Deze witte bloedcellen zijn betrokken bij de afweer van het lichaam. Nadat de bloedcellen zijn afgenomen worden ze in het laboratorium bewerkt door een specifiek gen in te bouwen. Dit gen zorgt ervoor dat de witte bloedcellen de kankercellen gaan aanvallen en opruimen.
Op de pagina ‘CAR-T-celtherapie’ leest u meer over deze behandeling.
Weesgeneesmiddelen tegen zeldzame aandoeningen
Weesgeneesmiddelen zijn medicijnen tegen ernstige, zeldzame aandoeningen. In de meeste gevallen gaat het om levensbedreigende ziektes, die niet op een andere manier te behandelen zijn en voornamelijk bij kinderen voorkomen.
Voorbeelden van ziektes die worden behandeld met weesgeneesmiddelen zijn de ziekte van Pompe en mucopolysaccharidoses (MPS).
Vergoeding van weesgeneesmiddelen
Geneesmiddelen worden alleen vergoed wanneer uit wetenschappelijk onderzoek is gebleken dat het middel effectief is. Voor weesgeneesmiddelen geldt dat maar weinig patiënten aan de betreffende ziekte lijden, waardoor de wetenschappelijke onderbouwing van de effectiviteit beperkt is.
Om onderzoek naar geneesmiddelen voor zeer zeldzame ziektes te stimuleren, is in 1999 het weesgeneesmiddelenbeleid ingevoerd. Dit beleid maakt het toch mogelijk om medicijnen voor zeldzame en ernstige ziektes te ontwikkelen en te vergoeden.
Stollingsfactoren
Patiënten met stollingsstoornissen worden behandeld met stollingsfactoren. Deze factoren worden vaak door middel van een injectie toegediend.
Stollingsstoornissen
Bij stollingsstoornissen stolt het bloed minder goed, waardoor patiënten meer last hebben van bloedingen. Er ontstaan sneller blauwe plekken, na een verwonding zijn er lange bloedingen, bij ernstige vormen van stollingsstoornissen kunnen er bloedingen in spieren en gewrichten ontstaan. Stollingsstoornissen zijn nog niet te genezen, maar tegenwoordig wel goed te behandelen.
Hemofiliebehandelcentrum
Het Erasmus MC Hemofiliebehandelcentrum is een van de grootste hemofiliebehandelcentra van Nederland. Hier worden patiënten met verschillende stollingsstoornissen, zoals hemofilie en von Willebrandziekte, behandeld.
Biologicals
Biologicals zijn geneesmiddelen die worden geproduceerd met biotechnologie. Dit betekent dat er bij de productie gebruik wordt gemaakt van menselijke of dierlijke eiwitten. Biologicals remmen de werking van ontstekingseiwitten of afweercellen. Deze geneesmiddelen worden daarom gebruikt tegen auto-immuunziekten zoals reuma, de ziekte van Crohn en psoriasis.
Werking van biologicals
Er zijn drie soorten biologicals: TNF-blokkers, interleukineremmers en T-celremmers. Elk soort biological remt een bepaald type ontstekingseiwit. Door het eiwit te remmen wordt het immuunsysteem minder actief. Biologicals genezen de ziekte niet maar kunnen deze wel onderdrukken.
Biologicals bestaan nog niet zo lang en worden de laatste jaren steeds vaker voorgeschreven. Ze zijn behoorlijk duur en worden daarom pas ingezet wanneer andere middelen onvoldoende effectief zijn gebleken.
Biosimilars
Sommige biologicals worden door meerdere fabrikanten gemaakt. Biologicals met dezelfde werkzame stof worden biosimilars genoemd. De kosten van verschillende biosimilars binnen één groep kunnen verschillen, terwijl de kwaliteit hetzelfde is. In sommige gevallen wordt er voor gekozen om op een goedkoper merk over te stappen. Dat wordt altijd eerst uitgebreid besproken met de patiënt.
